“LA OPORTUNIDAD FAVORECE A LOS PREPARADOS.”

En el fascículo reciente del 5 de octubre, de New England Journal of Medicine, se publicó el artículo Tragedia, perseverancia y oportunidad: la historia de la terapia CAR-T (Tragedy, Perseverance, and Chance — The Story of CAR-T Therapy), de la Dra. Lisa Rosenbaum. En él, se resume de forma muy emotiva, el desarrollo de esta tecnología terapéutica: Los linfocitos T activados con un receptor de antígeno quimérico (Chimeric antigen receptor CAR) prometen cambiar radicalmente el tratamiento oncológico, al ser la primera terapia génica aprobada, la cual podría extender su uso al de las demás neoplasias.

El relato, esperanzador para los pacientes, por los resultados conseguidos, nos invita también, a la reflexión y reconocimiento, a esos héroes, la mayor parte de las veces anónimos, los investigadores. Este proceso tan lleno de complejidades humanas y en particular como lo expresa la autora, un ejemplo“… sobre la naturaleza metódica del progreso científico, como sobre las pasiones que la sostienen.”

El Dr. Carl H. June, responsable del desarrollo del medicamento en el Centro Medico académico de la Universidad de Pensilvania, inicialmente se dedicó al desarrollo de una técnica para aumentar la función inmune en pacientes con VIH modificando sus células T e induciendo su proliferación ex vivo, lo que después, sería la base para la obtención de linfocitos t activados contra leucemia. Su dedicación a las ciencias básicas se replanteo, cuando su esposa falleció de cáncer de ovario, para quien, no pudo conseguir se le administrara esta terapia experimental, por falta de financiamiento por la industria farmacéutica para su obtención. Esto, lo decidió a dedicarse a conseguir utilizar esta tecnología, en la terapéutica del cáncer. Es nuevamente la fortuna, o mejor dicho la tragedia, de la muerte de la nuera de los esposos Netter, fundadores de la Alianza  para la Terapia Génica del Cáncer, quienes financiaron la investigación y desarrollo de los T CAR y poder así, tratar los primeros tres pacientes. Afortunadamente, dos ellos, consiguieron respuestas completas, que ante la carencia de fondos, la publicación como reporte de casos, posibilito que el Instituto Nacional del Cáncer financiara la investigación, con los logros considerables que han llevado a su aprobación por FDA, un claro homenaje a su gran coraje y perseverancia.

“Por algo suceden las cosas” es una frase popular, que nos repetimos ante las circunstancias adversas y muy adecuada en esta historia, que tuvo su prueba de fuego en el caso de Emily Whitehead, una de las primeras pacientes del estudio. Ella, presento en forma aguda la complicación denominada liberación de citoquinas, que ahora se conoce, es un evento adverso que sucede con esta terapia, totalmente desconocida en esta fase de la experimentación. La fortuna, permitió que se pudiera evaluar en forma rápida, determinar que la interleuquina 6, estaba elevada en más de 1000 veces y más aún, que coincidiera que la hija del Dr. June estuviera recibiendo terapia con Tocilizumab, terapia específica para este fenómeno, en artritis reumatoide y con ello decidir su uso; pero más aún, la providencia de poder contar con la medicación en el centro médico y poder administrarla inmediatamente, lo que llevo a la recuperación total y luego a la respuesta completa. Este evento, marcaría el destino del uso de esta terapia, la muerte de la paciente, tal vez como antes en otras investigaciones, habría llevado al olvido de la misma. Como es popular, la frase de Louis Pasteur, se acomoda a lo sucedido, “la oportunidad, favorece a los preparados”, sin desmerecer, por supuesto, la enorme constancia y dedicación digna de reconocimiento, a este grupo de investigación.

Preparémonos, para ser afortunados. El artículo es de libre consulta, acompaño el link http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp1711886.